在晚发型庞贝病(LOPD)患者中，avalglucosidasealfa显著改善疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）。
Ilaris通过阻断白细胞介素-1（IL-1）发挥作用，这是一种调节机体免疫系统的重要细胞因子。
上周FDA共发出10项孤儿药资格，其中涉及7款小分子疗法，以及治疗膜性肾病、胃癌的单克隆抗体和进行性多灶性白质脑病免疫疗法，今天这篇文章为大家做一个盘点。药物：Dersimelagon（MT-7117）研发企业：田边三菱制药（Mitsubishi Tanabe Pharma）治疗疾病：卟啉病的皮肤变异（包括疾病皮肤表现的治疗和预防）简介：卟啉病是一类由于血红
risdiplam是一种剪接修饰剂，有潜力成为治疗全部3种类型SMA的首个口服药物。
Darzalex皮下制剂是第一个也是唯一一个被批准的CD38单抗，静脉制剂于2019年10月在中国上市，将再定义骨髓瘤治疗！
Uplizna是第一个也是唯一一个被批准用于治疗AQP4抗体阳性NMOSD成人患者的B细胞消耗剂。
garadacimab是一种新型因子XIIa抑制性单克隆抗体（FXIIa-mAb），开发作为一种每月1次皮下注射药物，用作遗传性血管水肿（HAE）的预防性治疗。
lumasiran正在接受美国和欧盟的审查，该药有潜力成为第一个解决PH1根本病因的药物！
上周FDA共发出8项孤儿药资格，其中3款为治疗胃癌的在研创新疗法，包括安进（Amgen）公司开发的双特异性抗体。药物：Telomelysin（OBP-301）研发企业：Oncolys BioPharma治疗疾病：食管癌简介：Telomelysin是经过基因工程改造的5型腺病毒（type 5 adenovirus），能特异性地在癌细胞内复制并破坏癌
2020年6月6日，法布赞中国上市会在北京和上海线上同步举行，宣布中国首个法布雷病特效药法布赞（注射用阿加糖酶β）在国内上市，用于被确诊为法布雷病（α-半乳糖苷酶A缺乏）患者的长期酶替代疗法，适用于成人、8岁及以上的儿童和青少年。同时，中国初级卫生保健基金会联合赛诺菲启动了“生命礼赞”法布雷病患者援助项目，为符合条件的患者提供药品援助，减轻患者经济负担。
2020-06-06最新会议查看更多热榜区查看更多1转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)新药！阿斯利康/Ionis配体偶联反义药物eplontersen获美国FDA孤儿药资格!！2全球首个T细胞受体(TCR)疗法！美国FDA批准Kimmtrak(tebentafusp)：治疗转移性葡萄膜黑色素瘤(mUM)!！3阻断肿瘤“别吃我”信号！吉利德CD47单抗magrolimab+阿扎胞苷5项联合治疗研究遭美国FDA部分临床暂停!！4偏头痛新药！灵北CGRP靶向抗体Vyepti获欧盟批准：第1天就起效，每年静脉给药4次!！5双倍机制PD-1单抗！cosibelimab治疗皮肤鳞状细胞(cSCC)疗效显著：总缓解率47.4%!！6脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi(利司扑兰)获美国FDA优先审查：治疗2月以下症状前婴儿!！人物专访查看更多如需了解生物行业更多信息 请关注我们其他的社交平台
